Quali sono le prestazioni di specialistica ambulatoriale esentate?

L'esenzione è valida solo per quelle prestazioni prescritte per la malattia rara e non per altre malattie o condizioni. Sono esentate dal ticket tutte le prestazioni specialistiche ambulatoriali e di diagnostica strumentale inserite nel nomenclatore regionale (si tratta dell'elenco di tutte le prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale erogabili dal Servizio Sanitario Regionale) e ritenute dal sanitario efficaci ed appropriate per il monitoraggio della malattia e delle complicanze e per la riabilitazione e prevenzione degli ulteriori aggravamenti. Si è esentati dal pagamento del ticket anche per le prestazioni necessarie per una eventuale inclusione nelle liste di attesa per trapianto.

Quali sono i farmaci esenti dal contributo alla spesa?

Il titolare di esenzione per malattia rara ha diritto all'esenzione per quei farmaci necessari al trattamento della malattia rara se:

  1. in classe A (farmaci che si vendono nelle farmacie)
  2. in classe H (farmaci che vengono utilizzati o prescritti in ambito ospedaliero)
  3. inseriti nell'elenco predisposto dalla Commissione Unica del Farmaco (CUF) ai sensi della Legge 648/96. Si tratta di medicinali innovativi, sottoposti a sperimentazione clinica, da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, in commercio in altri Stati ma non ancora autorizzati sul territorio nazionale.

Sono a completo carico dell'assistito i farmaci di fascia C (farmaci non "essenziali" utilizzati per patologie di lieve entità o considerate minori).

L'erogazione di farmaci di fascia C/galenici/dietoterapici dispositivi medici è assicurata in forma diretta e gratuita solo nel caso in cui il medico prescrittore del Centro Malattie Rare sul Piano Terapeutico dichiara che il trattamento è "indispensabile e insostituibile e in assenza del quale il paziente è a rischio di aggravamento della malattia o di pericolo di vita".

In tale situazione l'erogazione del farmaco è a cura:

 

I Farmaci "off-label"

Si definisce "off-label" l'impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati ma usati in maniera non conforme a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato.
La prescrizione di un farmaco al di fuori delle indicazioni autorizzate per uso personalizzato e individuale è consentita in casi selezionati ed esclusivamente in assenza di valide alternative terapeutiche e se l'impiego del medicinale proposto è conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale (Legge 8 aprile 1998, n. 94 - "Legge Di Bella").

Lo specialista del Centro di riferimento per malattia rara che propone l'impiego di un farmaco al di fuori delle indicazioni autorizzate riportate nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), deve allegare al Piano Terapeutico Assistenziale una comunicazione scritta in cui dichiara:


L'erogazione di farmaci per indicazioni off-label è a cura:

 

I Farmaci Orfani

I farmaci "orfani" sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione, il trattamento delle malattie rare. Il farmaco assume la qualifica di orfano perché in genere manca l'interesse da parte delle aziende farmaceutiche ad investire in ricerca e sviluppo di un prodotto destinato a pochi pazienti, nonostante esso risponda a un bisogno di salute pubblica. Le prime normative relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983 (Orphan Drug Act), in Giappone nel 1993 e in Australia nel 1997.

Nell'Unione Europea il primo regolamento sui farmaci "orfani" è stato emanato nel 2000 (CE n.141/2000; CE n.847/2000).
Mediante questi regolamenti sono stati definiti i criteri per:


Il numero di farmaci orfani commercializzati in Italia è passato da 42 nel 2010 a 65 nel 2015, su 83 autorizzati a livello europeo (www.agenziafarmaco.gov.it). In Orphanet è presente un elenco dei farmaci orfani disponibili in Europa aggiornato mensilmente.

Per saperne di più sull'attività regolatoria dei farmaci:

» AIFA - Agenzia Italiana del farmaco
» EMA - European Medicines Agency (in inglese)