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Come nasce un farmaco

La nascita del farmaco è caratterizzata da diverse fasi:
  • individuazione del meccanismo biologico sul quale dovrà intervenire;
  • indivuazione del principio attivo (sostanza attiva del farmaco);
  • sperimentazione preclinica o di laboratorio e poi clinica sui pazienti volontari;
  • immissione in commercio e successivo controllo degli eventuali effetti collaterali (farmacovigilanza).
Scopo
Lo scopo della ricerca farmacologica è di trovare molecole che poi potranno diventare farmaci in grado di curare le malattie o migliorare la qualità di vita del paziente. La ricerca, è migliorata nel tempo sia per le nuove conoscenze medico-scientifiche , sia per l’impiego di strumenti di indagine sempre più sofisticati e potenti. 
La ricerca farmacologica comincia con la scoperta di un composto dotato di "attività farmacologica", ovvero con la capacità di modificare un processo biologico. Quindi possiamo distinguere due momenti fondamentali:
  • l' individuazione di un bersaglio farmacologico;
  • l' identificazione dei cosiddetti composti guida.
Il bersaglio farmacologico
Il "bersaglio farmacologico", è l’elemento o il meccanismo biologico sul quale il farmaco dovrà intervenire per modificare l’evolversi di una malattia. A seconda della patologia, il bersaglio può essere diverso: un virus o un batterio, la carenza di un ormone nelle patologie metaboliche, il meccanismo di degenerazione delle cellule cerebrali come nella malattia di Parkinson o nel morbo di Alzheimer. 
Quindi il bersaglio può essere una proteina difettosa, un microrganismo, un segnale biochimico malfunzionante, un legame molecolare alterato.

Il composto guida
Una volta individuato il bersaglio farmacologico si procede con l’identificazione di quelle sostanze che sono in grado di legarsi ad esso in modo specifico e selettivo in modo da ottenere un effetto terapeutico. Queste sostanze vengono chiamate "composti guida "  o "lead compound"  e sono i precursori del futuro farmaco.
Generalmente il ricercatore utilizza un approccio di tipo scientifico. Il più classico è quello di “setacciare” un elevato numero di molecole, naturali o sintetiche, (si dice che si effettua uno "screening casuale” ) allo scopo di individuare quelle che possiedono le potenzialità terapeutiche desiderate .
Un altro metodo e la "rational drug discovery" dove il ricercatore, anziché analizzare numerose sostanze alla ricerca della molecola "giusta",  crea un composto specifico per il bersaglio che intende colpire. In questo caso la molecola guida sarà di natura sintetica.
In alcuni casi però l’identificazione delle molecole guida avviene casualmente come nel caso della penicillina, il primo antibiotico scoperto, identificato da Fleming perchè una coltura diStaphylococcus aureus era stata inquinata da una muffa. In altri casi, invece, la scoperta avviene osservando gli effetti secondari “positivi” di una molecola di cui si cercava di individuare gli effetti indesiderati.

Sperimentazione e immissione in commercio
Una volta scoperta la molecola guida si parte con la sperimentazione.
I primi test si effettuano in laboratorio, questa fase prende il nome di sperimentazione preclinica.
Il ricercatore utilizza i cosiddetti modelli sperimentali della malattia per accertare l’efficacia del farmaco. Sono sistemi biologici in cui vengono  riprodotte le stesse condizioni presenti nella patologia: si utilizzano colture di cellule fatte crescere in laboratorio (modelli in vitro) oppure si ricorre agli animali da laboratorio (modelli in vivo). 
La fase successiva è la ricerca clinica, ovvero: “Qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti clinici, farmacologici, e/o altri effetti come il meccanismo d’ azione, l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo, l'eliminazione, le interazioni con altri farmaci, etc".
Per i farmaci che passano con successo queste due fasi della sperimentazione viene richiesta l'autorizzazione all’immissione in commercio (AIC).Una volta in commercio il farmaco continua ad essere monitorato per verificarne la tollerabilità e la sicurezza a lungo termine .